Metreleptin
Metreleptin, một chất tương tự tái tổ hợp của hormone leptin ở người, là một loại thuốc mồ côi được sử dụng để điều trị các biến chứng thiếu hụt leptin ở những người mắc chứng loạn dưỡng mỡ bẩm sinh hoặc mắc phải. Ảnh hưởng đến ít hơn 500 người trên toàn thế giới, loạn dưỡng mỡ được đặc trưng bởi thiếu mô mỡ, lắng đọng chất béo trong cơ và gan và các biến chứng chuyển hóa như tăng triglyceride máu, kháng insulin, đái tháo đường và bệnh gan nhiễm mỡ. Những bất thường về trao đổi chất này thường trở nên trầm trọng hơn do ăn quá nhiều thức ăn, điều này càng trở nên trầm trọng hơn do thiếu leptin, một loại protein được tiết ra từ mô mỡ. Quản lý Metreleptin dẫn đến cải thiện các triệu chứng chuyển hóa bao gồm cải thiện tình trạng kháng insulin, giảm HbA1c và glucose lúc đói, giảm triglyceride và giảm lượng thức ăn. Metreleptin được sản xuất ở E. coli và khác với leptin của người bản địa bằng cách bổ sung dư lượng methionine tại điểm cuối amino của nó. Nó được dùng dưới dạng tiêm dưới da mỗi ngày một lần. Vào ngày 24 tháng 2 năm 2014, Metreleptin đã được FDA chấp thuận để điều trị các biến chứng do thiếu leptin, ngoài chế độ ăn uống, ở những bệnh nhân bị loạn dưỡng mỡ toàn thân bẩm sinh hoặc mắc phải. Metreleptin được bán trên thị trường dưới nhãn hiệu Myalept® bởi Aegerion Enterprises, Inc.
